金标腺相关病毒包装服务

腺相关病毒载体概述

病毒基因产物（例如：E2A,E4和VA RNA 基因）大部分由与其他质粒共转染进细胞的pHelper质粒提供，其余的腺病毒基因产物由稳定表达腺病毒E1基因的AAV-293宿主细胞提供。AAV-293细胞是经过改良HEK293腺相关病毒生产能力而衍生出的亚克隆细胞系。由于不再需要活的辅助病毒，AAV Helper-Free System提供一个更安全，更便利的替代逆转录病毒和腺病毒的基因传递系统。

腺相关病毒用于基因传递和表达的优势

1) 宿主细胞范围广

腺相关病毒可以感染广泛的哺乳动物细胞并且以成功应用于人源和非人源蛋白的表达，宿主细胞活跃的分裂不是感染的必要条件，重组腺相关病毒能感染分裂期和非分裂期细胞。

2) 长期的基因表达能力

重组AAV能保存于人类宿主细胞中，保持长期的基因转录表达能力，对于终末分化的细胞这个优点特别明显。

3) 低免疫原性

与已获得临床应用的腺病毒载体相比，AAV在注射后引起的免疫反应是微弱并且短暂的。

4) 良好的扩散性能

AAV的病毒粒径只有腺病毒的1/5，慢病毒的1/4，体积上相差数十倍到100倍，所以AAV的扩散性远高于这两种病毒。

5) 较高的生物安全级别

AAV是天然缺陷型病毒（生产性感染依赖于几个额外的反式因子），并且目前还没有发现它和任何的人类疾病有关联。在AAV Helper-Free System中，AAV反向重复（ITR）序列和rep/cap基因分别位于缺少共同序列的单独的质粒上，以阻止生产出重组野生型病毒。这样特征赋予了作为病毒来源的基因传递和表达系统的AAV Helper-Free System一个较高的生物安全级别。

不同血清型AAV载体在不同器官的感染情况

金标腺相关病毒载体应用案例